4. skridt - Fase II studier

Hvis fase I studierne falder positivt ud, kan det kommende lægemiddel for første gang testes på patienter, dvs. mennesker som er ramt af den sygdom, som man vil lindre eller fjerne. Formålet med fase II studier er hovedsageligt at fastsætte en passende dosis. I fase II studier indgår et begrænset antal patienter. Mange gange udføres studier på flere sygehuse i landet og i flere lande og kaldes da for et multicenter studie. Først efter fase II studier ved man, om den nye substans kan være et medicinsk fremskridt. Forud for fase II studier, skal der være en godkendelse fra etisk komite og en godkendelse fra Lægemiddelstyrelsen.


5. skridt - Fase III studier