2. skridt - En substans afprøves

En lægemiddelsubstans som forventes at have de rette egenskaber udvælges til videre udvikling. Lægemiddelsubstansen renses og defineres kemisk. Derefter starter arbejdet med at fastslå, om lægemiddelsubstansen har den ønskede medicinske effekt uden skadelige virkninger.

Lægemiddelsubstansens effekt på forskellige stoffer og organer undersøges, og en cirkadosis fastsættes. For antibiotika testes aktiviteten på et stort antal bakteriestammer. Man skal også studere, hvordan lægemiddelsubstansen agerer i kroppen, dvs. hvordan den optages, fordeles, nedbrydes og udskilles. Disse studier udføres på stoffer og cellekulturer i reagensglas og på forsøgsdyr. Er resultatet tilfredsstillende fortsætter udviklingen af lægemiddelsubstansen.

Inden lægemiddelsubstansen kan gives til mennesker, skal det undersøges, om den tolereres godt og ikke har alvorlige uønskede bivirkninger. Det kræves, at lægemiddelsubstansen, i dyr, viser tilstrækkelig sikkerhedsmargin i forhold til de doser, som kan blive aktuelle til behandling af mennesker, samt at der ikke er fosterskadende og cancerfremkaldende virkning. De langvarige dyrestudier (præ-kliniske studier) finder sted samtidig med, at der startes på de tidlige kliniske studier.

Samtidig med de præ-kliniske undersøgelser, foregår også den farmaceutiske udvikling af lægemiddelsubstansen, og et stort arbejde lægges i at finde en passende lægemiddelformulering f.eks. som en tablet eller salve. Formuleringen skal gøre det lettere for patienten at anvende lægemiddelsubstansen og at dosere den korrekt. Holdbarheden af lægemiddelsubstansen og formuleringen undersøges, renligheds- og kvalitetskrav fastsættes og der udvikles metoder for at teste, at kravene opfyldes.

Resultater fra alle tests og studier sammenstilles i rapportform, og udgør tilsammen en del af dokumentationen for det nye lægemiddel.

3. skridt - Fase I studier