4. Fase II studie

Hvis fase I-studierne er positive, kan det kommende lægemiddel for første gang testes på patienter, dvs. mennesker, der er ramt af den sygdom, som man ønsker at lindre eller helbrede. I disse forsøg får forskerne altså for første gang information om den terapeutiske virkning af stoffet ved den aktuelle sygdom. Det primære formål er at fastlægge sammenhængen mellem dosis og virkning.

Disse studier er kendt som fase II studier og involverer et begrænset antal patienter (50-500). Fase II studier betegnes som multi-center studier, da de ofte gennemføres i flere lande og på flere hospitaler.

Først efter fase II studiet ved man, om det nye lægemiddel kan være et medicinsk fremskridt.