2. Et lægemiddel testes

Et lægemiddelstof med en kemisk struktur, der forventes at have de rette egenskaber, udvælges til videre udvikling. Lægemiddelstoffet renses og defineres kemisk. Derefter begynder processen med at afgøre, om medikamentet har den ønskede medicinske effekt, uden bivirkninger.

Lægemiddelstoffets virkning på forskellige væv og organer undersøges, og en estimeret dosis bestemmes. For antibiotiske medikamenter testes aktiviteten på en lang række bakteriestammer. Derudover undersøger man, hvordan medikamentet optages i kroppen, dvs. hvordan det absorberes, distribueres, nedbrydes og udskilles. Disse undersøgelser udføres på væv og cellekulturer in vitro og på forsøgsdyr. Er resultaterne positive, fortsætter udviklingen af lægemidlet.

Før man kan begynde at behandle mennesker med lægemiddelstoffet, skal det konstateres, at det er veltolereret og ikke har alvorlige bivirkninger. Det er derfor et krav, at lægemiddelstoffet demonstrerer en tilstrækkelig sikkerhedsmargen i dyreforsøg i forhold til de doser, der kan være relevante for behandling af mennesker, og at det ikke har nogen fosterskadende eller kræftfremkaldende bivirkninger. De langsigtede dyreforsøg (såkaldte prækliniske undersøgelser) gennemføres på samme tid som de tidligste kliniske studier med mennesker.

Sideløbende med prækliniske studier sker der en løbende farmaceutisk udvikling af lægemiddelstoffet. Her bliver der lagt et stort arbejde i at finde frem til- og udvikle et egnet farmaceutisk præparat, fx i form af en tablet eller en salve. Forberedelsen skal gøre det enklere for patienten at bruge det endelige lægemiddel og at administrere/dosere det korrekt. Holdbarheden af lægemiddelstoffet undersøges, renheden og kvaliteten fastslås, og der udvikles metoder til at teste, at kravene er opfyldt.

Resultaterne af alle tests og studier samles i en rapport, som kommer til at udgøre en del af dokumentationen for det nye lægemiddel.